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라파젠의 주요 목표는 정확한 조절이 가능한 차세대 유전자 발현 시스템을 개발하여 상용화하고 분자치료 요법의 가장 핵심적인 문제들을 해결하여 응용하는 것 입니다.
RAFAGEN의 명칭은‘치료’의 뜻을 가진 히브리어 rafa()와 유전자를 의미하는 gen(gene)을 합성하여 만든 상호로서 ‘유전자 치료’를 의미합니다.
라파젠의 핵심기술은 타겟팅 프로모터 기술(Targeting Promoter technology)과 슈퍼 프로모터 기술(Super Promoter technology)을 기반으로 한 안전하고 효율적인 유전자 치료법과 생물의약품 대량생산 기술 등 입니다.
최근 주목 받고 있는 바이오 의약품류인 단백질 치료제와 단일항체 치료제 개발 부문과 안전하고 효율적인 유전자, 세포 치료제개발 시장에서 라파젠의 기술이 접목되어 다양한 성과가 창출될 것으로 기대하고 있습니다.
특히, 초기단계의 개발은 다국적 기업이나 제 3세계 판매를 위한 바이오시밀러 의약품 생산에 이용 될 고효율 세포주 개발이 될 것입니다.
이를 통해 얻어진 경험을 바탕으로 라파젠은 타겟팅 프로모터 기술(Targeting Promoter technology)을 통하여 유전자-세포 치료 의약품 파이프라인을 구축하고 미국 및 기타 국가들에서 이들 신약 후보군의 전임상 및 임상시험을 수행 할 예정입니다.
라파젠의 주요기술은 미국에서 출원된 국제기술특허(PCT/US2006/013740)를 기반으로 개발되고 있습니다.
합성 프로모터 기술(Synthetic Gene Promoter Technology)
라파젠의 특허기반 유전자 조절 기술은 혁신적인 재조합 유전자 발현 기법입니다.
라파젠의 합성프로모터 기술은 최적화된 방향성 분자진화(Directed Evolution) 기법을 이용하여 세포주와 유전자에 가장 적합한 고효율, 고발현의 프로모터를 선별해 내는 기술입니다.
이 기술을 이용하여 라파젠은 수천만개의 유효 프로모터들 중에서 의약품의 목적에 가장 부합하는 최적의 프로모터들을 단기간에 선별하여, 환자 치료용으로 안전성과 치료효율을 극대화 시킨 유전자치료제를 개발할 수 있고, 또한, 제약업계에서 가장 필요로 하는 바이오 신약이나 바이오시밀러 같은 단백질, 단일항체 의약품의 최적 생산 세포주를 현재 이용되고 있는 방식보다 단기간에 효율적으로 개발 할 수 있습니다.
슈퍼 프로모터 기술(Super Promoters Technology)
슈퍼 프로모터는 특정 세포의 타입 또는 성장조건의 필요에 따라 맞춤형으로 제작됩니다.
라파젠의 슈퍼 프로모터들은 현재 대부분 사용되고 있는 바이러스 유래의 CMV(cytomegalo virus)나 SV40(Simian virus 40) 프로모터들과는 달리 인간세포 유래의 프로모터들 가운데 최적의 발현능력이 있는 것들이 선택된 것이므로 바이러스성 프로모터보다 더욱 안전하며, 월등한 생산성을 가지게 합니다.
포유동물 세포로부터 생산되는 바이오의약품의 생산 효율성이 라파젠의 슈퍼 프로모터 기술의 사용으로 인해 비약적으로 증가될 수 있습니다.
타겟팅 프로모터 기술(Targenting Promoters Technology)
타겟팅 프로모터들을 통해 획기적인 수준의 정밀성과
효율성으로 세포 타입별로 최적화된 유전자발현을 할 수
있습니다.
타겟팅 프로모터들을 이용함으로써 유전자치료시 발생
가능한 비표적 세포에서의 원치 않는 도입유전자 발현
현상을 제거하여 유전자치료의 부작용을 최소화할 수
있습니다.
이 기술의 장점을 활용하여 다양한 암 및 질환 치료용
고효능 의약품을 단기간에 개발할 수 있습니다.
유전자발현 벡터기술(Gene Expression Vector Technology)
유전자 도입 벡터 개발 : 최근 의학산업에서 몰로니육종바이러스(moloney sarcoma virus)를 이용한 레트로바이러스 벡터(Retroviral vector)가 다양한 응용분야에서 활용되고 있습니다.
라파젠이 개발한 레트로바이러스 벡터는 바이러스 기능부위를 대폭 제거하여 대략 6.5 Kb의 작은 크기로 유전자 도입이 쉽고, 안전한 차세대 유전자 도입 시스템입니다.
이 벡터 기술을 이용한 라파젠사의 바이러스 도입 역가는 1 x 107 이상으로 매우 우수합니다.
유전자 조절 인자 개발 : 라파젠에서는 방향성 분자진화 기법을 이용하여 염색체 절연인자(chromosome insulators), 기질결합부위(matrix attachment region), 염색질 개방인자들(chromatin structure opening elements)의 기능을 보이는 유전자 조절 인자들을 개발하고 있습니다.
이러한 연구들은 도입 유전자들이 전체 유전체에서 안정적으로 발현 되도록 도입위치에 따른 영향과 비활성 현상을 방지하여 유전자치료에 활용될 것입니다.
이 조절 인자들은 현재 범용으로 이용되고 있는 유전자 조절 인자들 보다 크기가 훨씬 작아 벡터로의 도입이 유리하며 발현효율 또한 높여주기 때문에, 유전자 치료나 치료 세포주 개발 과정이 더욱 편리해질 것입니다.

세포주 선별기술(Cell Line Selection Technology)
라파젠은 대량의 고효율 세포주를 신속하게 선별하기
위해 세포분류분석기(FACS)를 이용한 비항체기반의
기술특허를 보유하고 있습니다.
이 기술을 이용한 라파젠의 맞춤형 합성 프로모터 선별
기술은 가장 빠른 시간 내에 최적 세포를 분류해 내고
최적 단백질생산에 획기적으로 기여 할 수 있습니다.
기타 분자기술(Molecular Technology)
라파젠은 코돈(Codon) 최적화, 유전자 합성, 유전자 클로닝, 라이브러리 구축, 염기서열분석 (Sequencing), DNA유전자칩(DNA microarray), 세포분석분류(Flow cytometry), 세포배양 최적화 등 기초적인 바이오 기술 분야에서 광범위한 경험과 전문지식을 보유하고 있습니다.
라파젠은 전세계의 주요 바이오기술 보유처와의 긴밀한 협조와 상호 협력관계를 유지하고 있습니다.
메릴랜드대학 생명공학연구소(UMBI-University of Maryland Biotechnology Institute)와의 제휴를 통해 라파젠은 UMBI의 신설 시설을 이용하여 생물의약품생산시설(cGMP)의 배양기(bio-reactor)에서 바이오의약품 생산최적화 실험을 수행하고 있습니다.
또한, UMBI 바이오프로세싱 시설부장인 다니엘 큐빙(Daniel Kuebbing) 박사와 2건의 공동 프로젝트를 진행하고 있으며, 이 프로젝트들은 각각, 메릴랜드 산업파트너쉽(MIPS) 지원금과 메릴랜드 기술이전기금(MTTF)의 지원을 받았습니다.
라파젠은 AGTII(American Gene Technology International, Inc.)사와 암 유전자치료의약품의 개발을 위해 협력하고 있습니다.
라파젠의 합성 타겟팅 프로모터기술과 AGTII의 최신 벡터기술을 접목하여 가장 효과적이고 안전한 유전자 치료의약품 개발 플랫폼을 구축하고 있습니다.
또한, 라파젠은 존스홉킨스대학(Johns Hopkins University), 미국립보건원(National Institutes of Health), 메릴랜드대학(University of Maryland), 한국생명공학연구원(Korea Research Institute of Bioscience and Biotechnology), 한국과학기술원(KAIST) 등을 포함한 전세계 생명과학연구진들과 긴밀한 관계를 유지하고 있습니다.